據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局7月13日顯示的信息，先聲藥業(yè)（02096.HK）與G1 Therapeutics合作研發(fā)的化療全系骨髓保護創(chuàng)新藥科賽拉®（注射用鹽酸曲拉西利）已獲得批準(zhǔn)在中國上市，用于小細胞肺癌患者預(yù)防化療造成的骨髓抑制，該藥也填補了國內(nèi)在化療引起毒副反應(yīng)前阻止或減輕骨髓抑制的空白。

 

 

　　化療作為一種傳統(tǒng)抗癌療法，是采用一些細胞毒藥殺滅快速分裂的腫瘤細胞，從而抑制乃至殺滅腫瘤。但與此同時，化療藥品的毒性也會波及人體正常細胞，從而引發(fā)一系列毒副反應(yīng)。

 

　　除了癌癥病人在化療期間經(jīng)常出現(xiàn)的脫發(fā)、惡心嘔吐等癥狀，化療副作用中最危險的，還是對人體造血工廠——骨髓的損傷。

 

　　《抗腫瘤藥物引起骨髓抑制中西醫(yī)結(jié)合診治專家共識》顯示，80%以上化療藥物可導(dǎo)致骨髓抑制，64%的化療患者受到骨髓抑制影響。

 

　　所謂“骨髓抑制”，就是指骨髓造血干細胞和各種前體細胞活性出現(xiàn)下降的情況。

 

　　而骨髓抑制這一毒副反應(yīng)不僅會導(dǎo)致患者更容易出現(xiàn)感染等癥狀，嚴(yán)重的甚至?xí){患者生命。此外，還可能會導(dǎo)致化療減量或延遲給藥，直接影響治療效果。

 

　　為了中和化療后骨髓抑制帶來的血細胞下降，當(dāng)前臨床主要采用促進血細胞再生的細胞因子類藥物進行治療，俗稱“骨髓支持療法”。此類藥物的作用機理是，當(dāng)化療藥物對骨髓造成損傷后，該類藥物可促進多種血細胞再生。

 

　　曲拉西利中國臨床研究牽頭人、吉林省腫瘤醫(yī)院院長程穎介紹，細胞因子類藥物升高血細胞的效果不穩(wěn)定，患者長期使用可造成骨髓耗竭，以及引發(fā)骨痛等新的不良反應(yīng)。臨床上一直期待有一款可以前置性保護骨髓，避免被化療藥物損傷，還能殺死癌細胞的療法。

 

　　根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)顯示的信息，科賽拉獲批適應(yīng)癥為用于接受含鉑類藥物聯(lián)合依托泊苷方案的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者中預(yù)防性給藥。簡單來說，其主要作用就是預(yù)防化療引起的骨髓抑制，從而達到降低骨髓抑制毒副反應(yīng)發(fā)生率的目的。

 

　　程穎教授還介紹說，該藥的創(chuàng)新體現(xiàn)在對當(dāng)前熱門靶點CDK4/6的逆向開發(fā)，它通過抑制細胞周期開關(guān)——CDK4/6蛋白激酶的活性，將骨髓中的造血干細胞暫時阻滯在細胞周期的G1期，讓細胞暫時停止分裂，從而“躲過”化療藥物的殺傷，猶如在化療前讓骨髓干細胞穿上“防彈衣”。并且這種“防彈衣”是可逆的，等腫瘤細胞被殺死后，被曲拉西利這層“防彈衣”牢牢保護著的骨髓細胞，可復(fù)蘇進行正常造血。

 

 

　　根據(jù)曲拉西利在廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者中進行的三項隨機、雙盲、含安慰劑對照的關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示：化療前給予靜脈輸注曲拉西利的患者，發(fā)生嚴(yán)重中性粒細胞減少和3/4級的血小板減少的比例均明顯低于安慰劑組，并且使用曲拉西利也明顯降低了粒細胞集落刺激因子（G-CSF）、紅細胞輸注等支持治療的應(yīng)用。

 

　　這就意味著，曲拉西利多系骨髓保護作用不僅可以降低骨髓抑制發(fā)生率，還可較大程度節(jié)約癌癥化療患者在傳統(tǒng)骨髓支持療法和輸血上的醫(yī)療成本。

 

　　據(jù)上海交大附屬胸科醫(yī)院一項研究顯示，我國肺癌患者人均化療4.5次，每次住院為處理I～Ⅳ度骨髓抑制而花費的成本占整個化療直接成本的8.43%、18.37%、40.09%和46.62%。

 

　　另據(jù)此前發(fā)表在《上海交通大學(xué)學(xué)報（醫(yī)學(xué)版）》的論文模型測算，中國每年280萬需化療患者，僅為化療毒副作用中骨髓抑制這一項，就要額外承擔(dān)超過350億元人民幣的治療成本。

 

　　可以說，在身體面臨毒副作用考驗的同時，國內(nèi)數(shù)百萬化療患者家庭與國家醫(yī)保財政也為化療造成的副作用承擔(dān)了巨額經(jīng)濟成本。

 

　　曲拉西利中國聯(lián)合開發(fā)方先聲藥業(yè)集團臨床負責(zé)人表示，化療患者因骨髓損傷造成的沉重負擔(dān)一直是該公司關(guān)注的問題。

 

　　“我們關(guān)注到中美癌癥患者都面臨沉重的化療副作用治療負擔(dān)，先聲藥業(yè)的BD部門于是優(yōu)先將目標(biāo)鎖定在該領(lǐng)域的全球最前沿科研成果上，從而發(fā)現(xiàn)了美國G1公司研發(fā)的曲拉西利。”先聲藥業(yè)上述負責(zé)人還介紹說，該藥此前在美國獲得FDA突破性療法認定，該公司針對中國患者完成臨床開發(fā)后，也迅速獲得了中國國家藥監(jiān)局“優(yōu)先審評”。

 

　　先聲藥業(yè)執(zhí)行董事兼聯(lián)席首席執(zhí)行官唐任宏博士認為，“這體現(xiàn)了中美兩國藥物監(jiān)管部門對癌癥化療領(lǐng)域創(chuàng)新療法的高度關(guān)注和支持，也給了我們巨大的信心，下一步，先聲藥業(yè)將聚焦資源，加速藥品落地，保障患者藥物可及性。”