2月22日，CDE發(fā)布 《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請審評工作程序（試行）》（征求意見稿）（下稱《工作程序》），征求意見時限為自公示之日起兩周。值得注意的是，《工作程序》的適用范圍定為納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，并明確溝通交流時限為30日，品種審評時限同優(yōu)先審評品種時限為130日。

 

 

　　2020年7月1日，新修訂的《藥品注冊管理辦法》正式施行，打開了我國藥品審評審批工作流程優(yōu)化，藥品注冊管理規(guī)范與加強的全新局面。而學習借鑒國際監(jiān)管經(jīng)驗，新修訂《藥品注冊管理辦法》增設的“藥品加快上市注冊程序”一章引起廣泛關(guān)注，突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批、特別審批四個加快通道的設立，為鼓勵創(chuàng)新和滿足臨床急需提供了有效路徑。

 

　　其中，“突破性治療藥物”與“附條件批準”無疑是最受行業(yè)關(guān)注的兩大加速路徑。新修訂《藥品注冊管理辦法》明確，藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，申請人可以申請適用突破性治療藥物程序。而對于獲得突破性治療認定的藥物，CDE將會優(yōu)先配置審評資源，加強溝通交流和指導，極大縮減新藥從研發(fā)到上市的時間。

 

　　此番制定的《工作程序》主要分為適用范圍及審評時限、工作程序、工作要求三大部分，并針對注冊申請前期溝通、受理、審評的各個環(huán)節(jié)，制定出詳細的工作要求。例如溝通交流環(huán)節(jié)就分為關(guān)鍵性臨床試驗相關(guān)和上市許可申請前（pre-NDA）兩大類，對申請人在新藥研發(fā)所處的不同時間段應該提交的研究資料和注意要點等方面都進行了著重的描述。

 

　　CDE相關(guān)負責人曾公開表示，突破性治療藥物工作程序總體思路與國際接軌，在設計時參考國外快速通道（Fast Track）和突破性療法（Breakthrough Therapy），對具有明顯臨床優(yōu)勢的研究藥物，在藥物臨床試驗階段，給予技術(shù)指導、全過程溝通等支持政策，以加快藥物研制和上市進程。而從《工作程序》的相關(guān)要求便可以看到，CDE通過加強全流程溝通，提高完成臨床試驗效率，重點扶持和加速高價值新藥研發(fā)的具體實踐。

 

　　正如CDE在起草說明中所言，制定該工作程序的初衷是為了鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，滿足臨床用藥需求，及時總結(jié)轉(zhuǎn)化抗疫應急審評工作經(jīng)驗，加快創(chuàng)新藥品的審評速度。在業(yè)內(nèi)看來，該工作程序以制度形式轉(zhuǎn)化、鞏固和擴大前期的成果與寶貴經(jīng)驗，將更加有力地幫助申請人推進藥物的臨床研發(fā)，加快相關(guān)創(chuàng)新藥物的上市步伐。

 

 

　　2020年7月8日，國家藥監(jiān)局正式發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，對突破性治療藥物工作程序的適用范圍、申請、審核認定、公示納入、終止程序等關(guān)鍵內(nèi)容均作出了具體要求。自該政策實施以來，目前已有90款創(chuàng)新藥物被納入突破性治療品種名單，其中亦不乏已經(jīng)上市的明星品種，例如恒瑞的卡瑞利珠單抗、君實生物的特瑞普利單抗、藥明巨諾的瑞基侖賽、復星凱特的阿基侖塞、榮昌生物的維迪西妥單抗等。

 

　　另據(jù)統(tǒng)計，有41款藥物在2021年獲得了突破性治療藥物認定。從疾病治療領(lǐng)域上來看，腫瘤領(lǐng)域毋庸置疑是催生突破性治療藥物的沃土，去年所占比例高達54%（22/41），肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、宮頸癌等瘤種備受藥企青睞。排在第二位的則是抗病毒感染方面的藥物，占比為17%（7/41），其中包括4款乙肝藥物、2款病毒所致的呼吸道感染疾病藥物。此外，神經(jīng)精神類藥物（9.7%，4/41）、血液藥物（7.3%，3/41）、皮膚藥物（4.8%，2/41）、泌尿類藥物、代謝類藥物、自身免疫疾病類藥物等均有藥企涉獵。

 

　　而站在企業(yè)角度，恒瑞、強生和武田三家藥企則是各自以3款藥物獲得CDE突破性治療藥物認定居于前列。其中，強生涉及的均是病毒感染類藥物，包括JNJ-56136379、JNJ-73763989和JNJ-53718678；恒瑞的SHR0302、SHR3680和SHR6390則是分別涉及特應性皮炎、前列癌和乳腺癌三個適應癥，武田的Maribavir、TAK-935、TAK-994則是分別涉及巨細胞病毒、兒科癲癇和發(fā)作性睡病三大治療領(lǐng)域。安進、勃林格殷格翰和羅氏則各有2款藥物上榜，緊隨第一梯隊，不過相關(guān)藥物的適應癥更多是集中在抗腫瘤領(lǐng)域。

 

　　業(yè)界普遍認為，隨著《工作程序》公布與明確，突破性治療藥物有望進一步縮短其上市進程。不過有業(yè)內(nèi)專家提醒，突破性治療藥物認定為相關(guān)藥企在藥物研發(fā)帶來的首要價值是與監(jiān)管機構(gòu)更多的溝通交流機會，并非獲批上市的承諾，藥企需要認真把握這一尋求技術(shù)支持的絕佳途徑。而隨著科學技術(shù)和藥物研發(fā)的不斷進展，未來突破性治療藥物認定的標準門檻勢必將越來越高，藥物的臨床價值永遠是監(jiān)管機構(gòu)考慮的第一要素，產(chǎn)品只有取得臨床療效上的真正突破，方有資格角逐突破性治療藥物的這一黃金賽道。