高值罕見病藥物——諾西那生鈉被納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2021年)》(簡稱：國家醫(yī)保目錄)受到社會(huì)的廣泛關(guān)注。

 

　　1日，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2021年)》正式實(shí)施。新醫(yī)保藥品目錄落地首日，北京、上海、廣東、浙江等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。

 

　　據(jù)悉，脊髓性肌萎縮癥(SMA)是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，新發(fā)患者以兒童為主，治療和照護(hù)負(fù)擔(dān)重。諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)脊髓性肌萎縮(SMA)治療藥物。它是針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物，可精準(zhǔn)靶向針對SMA的致病原因，有效改善患者運(yùn)動(dòng)、呼吸等重要功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市。

 

　　四川大學(xué)華西第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科羅蓉教授當(dāng)日對記者說：“很榮幸在2022年的第一天，也是醫(yī)保落地的首日為SMA患者進(jìn)行治療，相信中國的SMA臨床診療水平將迎來新的發(fā)展階段。”患者組織美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍表示：“從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，患兒家庭負(fù)擔(dān)將大大減輕。這是中國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物！”

 

　　據(jù)悉，本月，關(guān)于諾西那生鈉的醫(yī)保政策將在中國20多個(gè)省市陸續(xù)執(zhí)行。(完)