醫(yī)藥網(wǎng)2月25日訊　2月22日，財(cái)政部網(wǎng)站發(fā)布了《關(guān)于罕見(jiàn)病藥品增值稅政策的通知》。通知明確了第一批罕見(jiàn)病藥品清單，涉及波生坦、安立生坦、利奧西呱、馬西騰坦等21個(gè)罕見(jiàn)病藥品制劑，以及波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利魯唑4個(gè)罕見(jiàn)病藥品原料藥。

 

 

　　通知強(qiáng)調(diào)，從3月1日，增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷(xiāo)售和批發(fā)、零售罕見(jiàn)病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅。另外，納稅人應(yīng)單獨(dú)核算罕見(jiàn)病藥品的銷(xiāo)售額。未單獨(dú)核算的，不得適用與3%的征收政策。

 

　　毫無(wú)疑問(wèn)，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病關(guān)注度越來(lái)越高。

 

　　在21個(gè)罕見(jiàn)病用藥及4個(gè)原料藥大幅降稅之前，2019年1月1日起，包括罕見(jiàn)病用藥原料藥在內(nèi)的50多種原料藥、制劑已實(shí)現(xiàn)零關(guān)稅。

 

　　24企業(yè)提前布局罕見(jiàn)病市場(chǎng)

 

　　Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)收錄了優(yōu)先審評(píng) 28 個(gè)批次的 521 個(gè)受理號(hào)，其中以罕見(jiàn)病為由納入優(yōu)先審評(píng)的有 42 個(gè)，有 24 家企業(yè)已提前布局。臨床 CRO 龍頭泰格醫(yī)藥公司代理了 3 個(gè)罕見(jiàn)病優(yōu)先審評(píng)品種，分別是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混懸液顆粒和依庫(kù)珠單抗注射液。目前，已經(jīng)進(jìn)入優(yōu)先審批的罕見(jiàn)病品種有 18 個(gè)。

 

 

 

 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前孤兒藥的處方量已經(jīng)超過(guò)總處方量的1/5，全世界已知的罕見(jiàn)病有7300多種，但只有約630種治療藥物，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域依然有大量未滿(mǎn)足的臨床需求。預(yù)計(jì)到2022年，該治療領(lǐng)域市場(chǎng)將達(dá)2090億美元，而且每年的平均增長(zhǎng)幅度都在10%以上。孤兒藥已經(jīng)成為全球最先進(jìn)、尖端新藥的開(kāi)發(fā)和生命科學(xué)研究工具開(kāi)發(fā)的主戰(zhàn)場(chǎng)。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，2001-2010年，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)增長(zhǎng)率達(dá)25.8%，而非罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)的增長(zhǎng)率為20.1%；2017年，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)達(dá)703億美元。據(jù)行業(yè)預(yù)估，到2024年，罕見(jiàn)病用藥銷(xiāo)售額可達(dá)2620億美元，占全球處方藥市場(chǎng)的20%。

 

　　而我國(guó)市場(chǎng)空間更大。CPM數(shù)據(jù)顯示，截至目前，美國(guó)已有罕見(jiàn)病用藥399種，其中約有160多種我國(guó)還沒(méi)有企業(yè)申報(bào)，且國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病用藥仍以進(jìn)口為主。

 

　　可以看到，95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有有效藥物，新藥研發(fā)仍然大有可為，特別是在我國(guó)鼓勵(lì)藥械創(chuàng)新等利好政策持續(xù)落地的背景下。

 

 

　　記者了解到，國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見(jiàn)病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而忽視了孤兒藥的開(kāi)發(fā)。反之，國(guó)外藥企的孤兒藥則長(zhǎng)驅(qū)直入，造成了很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。

 

　　國(guó)家“千人計(jì)劃”專(zhuān)家、南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長(zhǎng)鄭維義曾多次指出，“罕見(jiàn)病藥才是中國(guó)新藥研發(fā)真正能實(shí)現(xiàn)彎道超車(chē)的領(lǐng)域。”

 

　　他認(rèn)為，與腫瘤藥物相比，孤兒藥研發(fā)本身有著極高的成功率。不同于腫瘤細(xì)胞基因突變動(dòng)態(tài)變化的復(fù)雜性，80%的罕見(jiàn)病都是單基因遺傳性疾病，這也意味著，罕見(jiàn)病一旦找到疾病發(fā)病機(jī)理，做好動(dòng)物模型，在人類(lèi)身上幾乎都能重現(xiàn)。

 

　　記者還了解到，孤兒藥有研發(fā)成本低、周期短的優(yōu)勢(shì)。在新藥研發(fā)中，6～8成的開(kāi)銷(xiāo)是花費(fèi)在臨床試驗(yàn)上，且往往需要數(shù)量龐大的病人來(lái)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，不但投入巨大，而且周期很長(zhǎng)（一般8～10年），風(fēng)險(xiǎn)也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過(guò)中有激勵(lì)政策的經(jīng)費(fèi)支持，而且即使是在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中也只需要幾十個(gè)病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

 

 

　　去年，國(guó)家藥監(jiān)局在加快罕見(jiàn)病藥物審評(píng)審批這方面，已經(jīng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)形成了利好，有助于進(jìn)一步解決罕見(jiàn)病患者的藥品可及性問(wèn)題。

 

　　記者了解到，監(jiān)管部門(mén)對(duì)罕見(jiàn)病藥物、檢測(cè)產(chǎn)品的審評(píng)審批也開(kāi)辟了綠色通道，對(duì)防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病治療的進(jìn)口藥品，由“兩報(bào)兩批”改為“一報(bào)一批”。后續(xù)監(jiān)管部門(mén)還將對(duì)罕見(jiàn)病藥物臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則、治療標(biāo)準(zhǔn)等進(jìn)行逐步規(guī)范，以此加速罕見(jiàn)病相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和上市。

 

　　另外，在采用境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)方面。對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。對(duì)于此前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，符合《藥品注冊(cè)管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

 

　　另外，在臨床應(yīng)用上，去年5月，我國(guó)正式印發(fā)了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，共收錄了121種罕見(jiàn)病，其中44種在國(guó)外有藥物上市，我國(guó)則有20多種疾病有治療藥物，這意味著目錄內(nèi)治療品種將享有獨(dú)有特權(quán)。更重要的是，目錄將為下一步孤兒藥研發(fā)指明方向。

 

　　國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝透露，“未來(lái)，隨著罕見(jiàn)病診斷和治療手段的提高，罕見(jiàn)病目錄還會(huì)進(jìn)一步擴(kuò)充。同時(shí)，制定了納入目錄的工作程序，對(duì)目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。”

 

　　同時(shí)，國(guó)家衛(wèi)生健康委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)的副主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)還透露，去年10月24日，北京協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)、中國(guó)醫(yī)藥促進(jìn)會(huì)等多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)、學(xué)術(shù)團(tuán)體、制藥企業(yè)成立了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟。聯(lián)盟將醫(yī)生團(tuán)隊(duì)、研究機(jī)構(gòu)和高校等協(xié)同起來(lái)，對(duì)沒(méi)有解決的罕見(jiàn)病問(wèn)題進(jìn)行學(xué)術(shù)研究。同時(shí)，北京協(xié)和醫(yī)院還將牽頭開(kāi)展中國(guó)罕見(jiàn)病隊(duì)列研究，用于統(tǒng)計(jì)罕見(jiàn)病發(fā)病情況等多項(xiàng)研究，也為制藥研發(fā)提供更好地依據(jù)。