“我始終相信，不是有希望才去努力，而是因?yàn)榕Σ趴吹搅讼Ｍ?rdquo;在28日舉行的博鰲亞洲論壇2024年年會(huì)分論壇上，京東集團(tuán)原副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊通過(guò)視頻表示，希望通過(guò)其實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，可以給其他罕見(jiàn)病的攻克帶來(lái)參考和借鑒。

 

　　罕見(jiàn)病最突出的特點(diǎn)是無(wú)藥可用，相關(guān)疾病給患者及其家庭帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。關(guān)于罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)面臨的挑戰(zhàn)，以及如何撬動(dòng)藥企研發(fā)罕見(jiàn)病藥物積極性等話題引發(fā)討論。

 

　　“現(xiàn)在全世界上市的罕見(jiàn)病治療藥物只有800多種，95%以上的罕見(jiàn)病無(wú)藥可用。”中國(guó)國(guó)際經(jīng)濟(jì)交流中心理事長(zhǎng)畢井泉說(shuō)。

 

　　近年來(lái)，中國(guó)政府高度重視罕見(jiàn)病治療。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局科技和國(guó)際合作司司長(zhǎng)秦曉岺介紹稱，中國(guó)鼓勵(lì)企業(yè)申請(qǐng)罕見(jiàn)病用藥，且通過(guò)特殊的審評(píng)渠道給予支持。

 

　　罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高，市場(chǎng)容量小，投資回報(bào)低，企業(yè)不愿將其作為研發(fā)重點(diǎn)甚至放棄研發(fā)，因此罕見(jiàn)病用藥又稱為“孤兒藥”。阿布扎比衛(wèi)生部特別項(xiàng)目執(zhí)行主任奧馬爾·納吉姆說(shuō)，之所以制藥企業(yè)對(duì)于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)并不感興趣，主要是因?yàn)楹币?jiàn)病患者數(shù)量不夠，無(wú)法讓它們獲得合理回報(bào)。

 

　　如何撬動(dòng)藥企研發(fā)罕見(jiàn)病藥物積極性？在國(guó)際罕見(jiàn)病理事會(huì)主席杜蘭·王·里格看來(lái)，國(guó)際之間的合作非常重要。她認(rèn)為，各國(guó)可以探討對(duì)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)行團(tuán)購(gòu)，這樣一方面能給藥企帶來(lái)更大市場(chǎng)和更多收益，另一方面，在罕見(jiàn)病藥物議價(jià)上，各國(guó)組團(tuán)更有優(yōu)勢(shì)。

 

　　與此同時(shí)，杜蘭·王·里格認(rèn)為在全球收集罕見(jiàn)病患者數(shù)據(jù)同樣重要。她說(shuō)，有80%的罕見(jiàn)病與遺傳基因相關(guān)，但全球相關(guān)數(shù)據(jù)非常欠缺，這導(dǎo)致無(wú)法能夠充分理解相關(guān)疾病致病機(jī)理。

 

　　在中國(guó)市場(chǎng)如何激勵(lì)更多藥企開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物？畢井泉表示，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)創(chuàng)新，需要重視專利保護(hù)和數(shù)據(jù)保護(hù)。同時(shí)，政府可設(shè)立罕見(jiàn)病專項(xiàng)救助資金，不讓罕見(jiàn)病患者因病返貧、因病致貧。

 

　　阿斯利康中國(guó)副總裁、罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清受訪時(shí)表示，該企業(yè)目前正在開(kāi)展 20 多個(gè)針對(duì)不同適應(yīng)癥的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，并已推出治療 11 種罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥物。藥企在藥物研發(fā)的投入成本巨大，如何讓藥企形成可持續(xù)投入開(kāi)發(fā)，也是需要考慮的問(wèn)題。