近年來，國家陸續(xù)出臺(tái)多項(xiàng)利好政策，合力驅(qū)動(dòng)兒科藥創(chuàng)新研發(fā)。對(duì)比過去十年（2010-2019年）兒科中成藥獲批上市及獲批臨床的產(chǎn)品數(shù)（6個(gè)和10個(gè)），近三年來（2020-2023年）已有2個(gè)和13個(gè)新品分別獲批上市及獲批臨床。此外，激勵(lì)政策也在推動(dòng)療效顯著的兒科藥加速進(jìn)保。伴隨2023版醫(yī)保目錄的全國落地，新一輪國談逐步提上日程，49款兒科藥有望沖線2024國談，溶液劑及注射劑均在數(shù)量上領(lǐng)跑；獨(dú)家品種（含劑型獨(dú)家，下同）為主力軍，占比接近60%。

 

　　利好政策紛至沓來，推動(dòng)兒科藥創(chuàng)新研發(fā)

 

　　為貫徹落實(shí)《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》、《中國兒童發(fā)展綱要（2021-2030年）》等重要發(fā)展規(guī)劃內(nèi)容，更好地滿足兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)需求，日前，國家衛(wèi)健委發(fā)布了《關(guān)于推進(jìn)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（下文簡(jiǎn)稱《意見》）。

 

　　《意見》中再次強(qiáng)調(diào)“進(jìn)一步補(bǔ)齊兒科藥短板”等內(nèi)容，具體包括：①加大對(duì)兒科藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)的支持力度，補(bǔ)齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板；②加強(qiáng)兒科藥使用監(jiān)測(cè)，動(dòng)態(tài)調(diào)整相關(guān)短缺藥和臨床必需易短缺監(jiān)測(cè)清單；③推動(dòng)兒科藥重點(diǎn)品種原料藥與制劑一體化發(fā)展；④支持符合條件的兒科相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)按程序提出增加藥品說明書兒科藥信息的建議；⑤充分運(yùn)用藥品加快上市注冊(cè)程序，對(duì)符合兒童生理特征的兒科藥予以優(yōu)先審評(píng)審批；⑥加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科藥遴選和配備管理，提高合理用藥水平；⑦支持兒科醫(yī)院制劑依法依規(guī)在醫(yī)聯(lián)體內(nèi)使用，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)用傳統(tǒng)工藝配制中藥制劑實(shí)施備案管理。

 

　　不止于此，事實(shí)上，國家于近年已針對(duì)兒科藥陸續(xù)出臺(tái)多項(xiàng)激勵(lì)政策，合力為企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)提供新思路。

 

　　2023年3月，國家藥監(jiān)局出臺(tái)《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作規(guī)范（試行）》，為加快創(chuàng)新藥、兒科藥、罕見病藥等創(chuàng)新藥審評(píng)審批提供政策支持；隨后8月，國家衛(wèi)健委公布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，共涵蓋吉妥珠單抗注射劑、左甲狀腺素鈉口服溶液劑、非諾多泮注射劑等24個(gè)臨床急需兒科藥；同年11月，國家中醫(yī)藥管理局發(fā)布的《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)中醫(yī)醫(yī)院兒科建設(shè)的通知》中明確，支持開展醫(yī)療機(jī)構(gòu)中藥制劑研發(fā)和創(chuàng)新劑型開發(fā)，以及支持應(yīng)用廣泛、療效確切的兒科中藥制劑在各?。ㄊ校﹥?nèi)調(diào)劑使用，并納入醫(yī)保支付范圍......

 

　　2023年以來國家發(fā)布的鼓勵(lì)兒科藥研發(fā)相關(guān)政策

　　來源：國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委等，米內(nèi)網(wǎng)整理

 

　　中國是全球第二大兒科用藥市場(chǎng)，根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局的數(shù)據(jù)，2020年0-14歲少兒人口數(shù)為2.53億人，約占全國總?cè)丝跀?shù)的18%。隨著國家“三胎”政策的全面放開，兒科用藥需求也隨之增加。預(yù)計(jì)在相關(guān)政策和用藥需求的驅(qū)動(dòng)下，未來兒科藥市場(chǎng)將迎來巨大的發(fā)展機(jī)遇。

 

　　兒科中藥新藥大爆發(fā)！健民、濟(jì)川突圍，以嶺、康緣發(fā)力

 

　　利好政策紛至沓來，最直接的體現(xiàn)便是兒科藥市場(chǎng)的不斷擴(kuò)容，高質(zhì)量新品的上市提速，以及企業(yè)研發(fā)熱情的持續(xù)高漲。

 

　　近年來我國兒科藥市場(chǎng)銷售額均保持良好的增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，除2020年受疫情影響首次出現(xiàn)下滑，其余年份銷售額增速均在10%以上，市場(chǎng)潛力十足。其中，兒科中成藥2022年在中國三大終端六大市場(chǎng)（統(tǒng)計(jì)范圍詳見本文末）合計(jì)銷售規(guī)模超過168億元，2023年上半年已突破85億元，預(yù)計(jì)全年銷售額有望再創(chuàng)新高。

 

　　近年來中國三大終端六大市場(chǎng)兒科中成藥銷售趨勢(shì)（單位：萬元）

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫

 

　　眾所周知，因兒童生命體征的脆弱，以及兒童臨床反應(yīng)難以追蹤，導(dǎo)致兒科藥研發(fā)存在一定難度。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，在2010-2019年十年間，僅有6款中藥新藥獲批上市，包括天士力的芍麻止痙顆粒、步長(zhǎng)制藥的小兒健胃咀嚼片、方盛制藥的小兒荊杏止咳顆粒等獨(dú)家品種。

 

　　直至近三年，在利好政策的驅(qū)動(dòng)下，兒科中成藥創(chuàng)新研發(fā)步入收獲期。2020年至今已有2款兒科中成藥獲批上市：健民藥業(yè)的1.1類新藥小兒紫貝宣肺糖漿，用于小兒急性支氣管炎風(fēng)熱犯肺證咳嗽，有望成為公司繼龍牡壯骨顆粒、小兒宣肺止咳顆粒后又一兒科潛力大單品；濟(jì)川藥業(yè)的2.2類新藥小兒豉翹清熱糖漿，是公司獨(dú)家大品種小兒豉翹清熱顆粒的改良新藥，小兒豉翹清熱顆粒2023年上半年在中國城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡(jiǎn)稱中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端銷售額接近11億元，為兒科中成藥TOP1產(chǎn)品。

 

　　2010年至今獲批上市的兒科中藥新藥

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)中國申報(bào)進(jìn)度（MED）數(shù)據(jù)庫

 

　　兒科中藥新藥臨床進(jìn)度方面，2010-2019年僅有10款產(chǎn)品獲批臨床，其中葫蘆娃藥業(yè)的小兒麻龍止咳平喘顆粒、武漢藥谷科技的蘇蘇小兒止咳顆粒、山東康眾宏醫(yī)藥的小兒清疹口服液3款產(chǎn)品被納入優(yōu)先審評(píng)程序。

 

　　2020年至今，已有13款兒科中藥新藥獲批臨床，數(shù)量上呈現(xiàn)“井噴”，1.1類新藥占據(jù)主導(dǎo)，有8個(gè)產(chǎn)品在列。其中，以嶺藥業(yè)的小兒連花清感顆粒已啟動(dòng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，擬用于小兒急性上呼吸道感染（風(fēng)熱感冒證）；康緣藥業(yè)的小兒佛芍和中顆粒、盈科瑞的小兒二白止痛顆粒均適用于兒童功能性腹痛（FAP），目前國內(nèi)尚未有以兒童FAP為適應(yīng)癥獲批上市的治療藥物。

 

　　2010年至今獲批臨床的兒科中藥新藥

　　注：帶*為納入優(yōu)先審評(píng)程序

 

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)中國申報(bào)進(jìn)度（MED）數(shù)據(jù)庫

 

　　從治療亞類上看，2010年至今，獲批臨床數(shù)量最多的當(dāng)屬兒科感冒用藥，占據(jù)8個(gè)席位，兒科止咳祛痰用藥（6個(gè)）和兒科其它用藥（4個(gè)）緊隨其后，兒科厭食癥用藥、兒科止瀉藥則各占2個(gè)，兒科驚風(fēng)藥占1個(gè)。

 

 

　　系列指導(dǎo)政策的出臺(tái)，一方面激發(fā)起企業(yè)對(duì)臨床價(jià)值明確、療效顯著、安全性高的兒科藥研發(fā)熱情，另一方面也加快了其準(zhǔn)入醫(yī)保的速度，提高更多患兒的用藥可及性。

 

　　比如：2017版醫(yī)保目錄新增91個(gè)兒科藥品種，目錄中明確適用于兒童的藥品或劑型增加至540個(gè)。隨后，2019-2023版醫(yī)保目錄調(diào)整方案中也分別指出，重點(diǎn)調(diào)整及優(yōu)先納入兒科藥，其中2021版醫(yī)保目錄經(jīng)談判準(zhǔn)入的34個(gè)獨(dú)家兒科藥平均降價(jià)55.6%；2023版醫(yī)保目錄共納入9個(gè)兒科藥，獨(dú)家品種有4個(gè)，分別為齊魯制藥的孟魯司特鈉口溶膜、力品藥業(yè)的鹽酸可樂定緩釋片、新世紀(jì)藥業(yè)的鹽酸氟西汀口服溶液和Neurelis的地西泮鼻噴霧劑。

 

　　已納入2023版國家醫(yī)保目錄的兒科藥

　　注：帶*為獨(dú)家品種

 

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)醫(yī)保目錄數(shù)據(jù)庫

 

　　伴隨2023版國家醫(yī)保目錄在全國落地，新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作也逐步提上日程。其中，上述《意見》中也提到：加強(qiáng)完善兒童醫(yī)療保障待遇和支付政策，將兒童治療周期長(zhǎng)、健康損害大、費(fèi)用負(fù)擔(dān)重的疾病門診費(fèi)用納入居民醫(yī)保慢性病、特殊疾病保障范圍；醫(yī)保目錄調(diào)整繼續(xù)向兒科藥予以傾斜等。

 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截至目前，至少有49款兒科藥暫未進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，化學(xué)藥、生物藥和中成藥分別占39個(gè)、5個(gè)、5個(gè)；從劑型上看，溶液劑（21個(gè)）、注射劑（11個(gè)）及片劑（10個(gè)）為主力選手；按治療大類統(tǒng)計(jì)，神經(jīng)系統(tǒng)藥物以15個(gè)產(chǎn)品領(lǐng)跑，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、消化系統(tǒng)及代謝藥則各占8個(gè)席位。

 

　　有望進(jìn)入2024國談的兒科藥

　　注：帶*為獨(dú)家品種

 

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)綜合數(shù)據(jù)庫

 

　　49款有望進(jìn)入2024國談的兒科藥中，獨(dú)家品種有29個(gè)，占比接近六成，包括石四藥的司替戊醇干混懸劑（用于治療嬰兒期Dravet綜合征（罕見病）相關(guān)的癲癇發(fā)作）、合肥億帆生物的氯法拉濱注射液（用于兒童難治性/復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病）、山東科成醫(yī)藥的鹽酸氨溴索直服顆粒（用于早產(chǎn)兒及新生兒、嬰兒呼吸窘迫綜合征）等。

 

　　根據(jù)以往“慣例”，預(yù)計(jì)新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作安排是：5-6月準(zhǔn)備，7-8月申報(bào)，9月發(fā)布初審藥品名單，10月專家評(píng)審，11月談判/競(jìng)價(jià)，12月公布結(jié)果并形成目錄。顯然，上半年是企業(yè)鉚足干勁、爭(zhēng)取新品獲批的關(guān)鍵時(shí)期（按此前藥品申報(bào)規(guī)則：獲批上市的新藥截止時(shí)間為同年6月30日）。屆時(shí)，2024國談將有哪些新亮點(diǎn)？又有哪些品種能成功入選？米內(nèi)網(wǎng)將持續(xù)跟進(jìn)。

 

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫、國家衛(wèi)健委官網(wǎng)等

 

　　注：米內(nèi)網(wǎng)《中國三大終端六大市場(chǎng)藥品競(jìng)爭(zhēng)格局》，統(tǒng)計(jì)范圍是：城市公立醫(yī)院和縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心和鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、城市實(shí)體藥店和網(wǎng)上藥店，不含民營醫(yī)院、私人診所、村衛(wèi)生室，不含縣鄉(xiāng)村藥店；上述銷售額以產(chǎn)品在終端的平均零售價(jià)計(jì)算。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至1月26日，如有疏漏，歡迎指正！