2023年至今，國家陸續(xù)出臺多項(xiàng)利好政策，合力驅(qū)動兒科藥創(chuàng)新研發(fā)。

 

　　今年以來，已有近50個(gè)兒科藥獲NMPA批準(zhǔn)上市，其中約22個(gè)為首次獲批，集中在神經(jīng)系統(tǒng)藥物、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑等治療大類，涉及揚(yáng)子江藥業(yè)、石四藥、恒瑞醫(yī)藥等知名藥企。

 

　　日前，2023國家醫(yī)保目錄通過形式審查名單公布，19款目錄外的兒科藥有望沖線新國談，包括5個(gè)今年獲批的新品；獨(dú)家品種為主力軍，占比接近60%。

 

　　在利好政策的全面驅(qū)動下，近年來兒科藥市場備受業(yè)內(nèi)關(guān)注。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，受疫情影響，我國兒科藥市場銷售額2020年首次出現(xiàn)下滑，其余年份市場銷售額增速均在10%以上，2022年銷售額再度突破1100億元，可見，兒科藥市場保持穩(wěn)定增長，市場空間大。

 

　　其中，兒科中成藥在中國三大終端六大市場合計(jì)銷售規(guī)模超過168億元，同比增長12.66%。

 

　　近年來中國三大終端六大市場兒科中成藥銷售趨勢（單位：億元）

 

　　01、22個(gè)新品強(qiáng)勢來襲 揚(yáng)子江、石四藥、恒瑞......成績亮眼

 

　　伴隨臨床用藥需求激增，近年來兒科藥申報(bào)量、獲批量均呈現(xiàn)明顯上升趨勢。

 

　　2019年至今，中國已獲批的兒科藥數(shù)量超200個(gè)，且獲批數(shù)量逐年遞增，2019-2022年四年間獲批上市的兒科藥數(shù)量分別為19、26、47、66個(gè)，而今年以來已有近50個(gè)兒科藥獲批，進(jìn)一步緩解兒童適宜劑型少、規(guī)格少等問題。

 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，近50個(gè)今年獲批的兒科藥中，約有22個(gè)品種為首次獲批上市，其中口服液體劑占比接近四成，滿足兒科用藥便利性的需求；治療大類上以神經(jīng)系統(tǒng)藥物、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑居多，分別有8個(gè)和5個(gè)品種進(jìn)賬，消化系統(tǒng)及代謝藥、全身用抗感染藥物等用藥領(lǐng)域則各有3個(gè)新品誕生。

 

　　2023年至今首次獲批的兒科藥

 

　　恒瑞醫(yī)藥的環(huán)磷酰胺膠囊屬于廣譜抗腫瘤藥，適用于6歲及以上兒童和成人的惡性淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤等多種腫瘤治療；據(jù)悉，25mg的環(huán)磷酰胺口服制劑因符合兒童的生理特征和用法用量特點(diǎn)，在上述兒童疾病的治療中更為適用，具有明顯的臨床價(jià)值。

 

　　合肥億帆生物的氯法拉濱注射液同為兒科抗腫瘤藥，用于兒童難治性/復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病，是多年來國內(nèi)少有的獲批用于兒童用白血病藥物，屬于臨床急需品種。

 

　　帕拉米韋注射液是一款主治甲流、乙流等流行性病毒感染類藥物，相較于奧司他韋等口服制劑，注射劑更便于治療無法完成自我吞咽的低齡患兒；今年以來，已有揚(yáng)子江藥業(yè)、齊魯制藥、中潤藥業(yè)等6家企業(yè)的產(chǎn)品獲批生產(chǎn)，并視同過評。在此之前，本品另一制劑——帕拉米韋氯化鈉注射液已于2018年3月獲批上市，數(shù)據(jù)顯示，2022年該藥在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端銷售額超5億元，同比增長27%。

 

　　司替戊醇干混懸劑是由石四藥開發(fā)的一款兒科罕見病藥，用于治療嬰兒期嚴(yán)重肌陣攣性癲癇綜合征（Dravet綜合征）患者全身僵直性癲癇發(fā)作。Dravet綜合征是一種罕見的難治性癲癇性腦病，已被納入2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

 

　　02、19款兒科藥劍指新國談 獨(dú)家品種“霸屏”

 

　　為了讓更多患兒用上“質(zhì)優(yōu)價(jià)廉”的兒科藥，推進(jìn)其加快準(zhǔn)入醫(yī)保成為國家的重要任務(wù)之一。

 

　　日前，國家醫(yī)保局公布“2023國家醫(yī)保目錄通過形式審查名單”，390個(gè)藥品（包括348個(gè)西藥和42個(gè)中成藥）跨過國談初審“門檻”，通過藥品數(shù)創(chuàng)下歷史之最。

 

　　此外，新一輪國談重點(diǎn)繼續(xù)向罕見病藥、兒科藥等藥品傾斜，多款1類新藥、罕見病藥、鼓勵(lì)開發(fā)的兒科藥及仿制藥位列其中。

 

　

 

　　兒科藥方面，有19個(gè)醫(yī)保目錄外藥品通過形式審查，其中化學(xué)藥15個(gè)、生物藥4個(gè)；劑型上以口服液體劑為主，有8個(gè)品種上榜；治療大類上看，神經(jīng)系統(tǒng)藥物占據(jù)5個(gè)席位，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑（4個(gè)）、消化系統(tǒng)及代謝藥（3個(gè)）、呼吸系統(tǒng)用藥（2個(gè)）、心腦血管系統(tǒng)藥物（2個(gè)）分別位居其后。

 

　　醫(yī)保目錄外通過形式審查的兒科藥

　　注：帶*為獨(dú)家品種

 

　　19個(gè)目錄外的兒科藥中，有5個(gè)新品在今年獲批，包括骨化三醇口服溶液、去氨加壓素口服溶液等；獨(dú)家品種占比近六成，有11個(gè)。

 

　　恒瑞醫(yī)藥的尼莫地平口服溶液用于顱內(nèi)囊性動脈瘤破裂的蛛網(wǎng)膜下腔出血，而口服液體劑具有劑量靈活和易于吞咽等特點(diǎn)，尤其適用于老年人以及兒童群體，2016年該藥被納入第一批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒科藥名單。四川百利藥業(yè)的馬來酸依那普利口服溶液為第三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒科藥名單品種，也是國內(nèi)首個(gè)兒童專用的血管緊張素轉(zhuǎn)化酶抑制劑（ACEI）口服溶液，若該藥能順利進(jìn)保，將進(jìn)一步提高各年齡段高血壓、心力衰竭以及腎臟疾病患兒的用藥可及性。

 

　　吸入用一氧化氮是兆科藥業(yè)旗下的一款血管擴(kuò)張劑，可用于改善脆弱新生兒群體的氧合；2020年1月，該藥被CDE以“治療兒科罕見病”為由納入優(yōu)先審評，隨后于2022年3月獲批上市，是全球首款獲批的醫(yī)用NO氣體。依庫珠單抗注射液由阿斯利康開發(fā)，于2018年9月引進(jìn)國內(nèi)，用于治療成人/兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（罕見?。篜NH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（罕見病：aHUS）。武田藥品的注射用維拉苷酶α同屬兒科罕見病藥，主要用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療；據(jù)悉，該藥在治療早期即可改善患兒的貧血、血小板減少等癥狀，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定其生長發(fā)育情況......

 

　　根據(jù)2023國談工作安排，通過初步形式審查的藥品將相繼進(jìn)入專家審評、談判競價(jià)、公布結(jié)果及形成目錄等環(huán)節(jié)。最終，哪些藥品能成功入選，3個(gè)月后有望見分曉。

 

　　03、激勵(lì)政策層出不窮 助推兒科藥創(chuàng)新研發(fā)

 

　　作為特殊的用藥群體，兒童有自己獨(dú)特的生理特點(diǎn)，而目前兒科藥市場供應(yīng)仍呈現(xiàn)品種少、劑型少、規(guī)格少、特藥少的“四少”現(xiàn)狀。另一方面，兒科藥研發(fā)生產(chǎn)也面臨政策法規(guī)起步晚、研發(fā)成本高、臨床試驗(yàn)難推進(jìn)、定價(jià)機(jī)制無明顯優(yōu)勢等諸多挑戰(zhàn)。

 

　　對此，今年以來國家已陸續(xù)出臺多項(xiàng)兒科藥相關(guān)政策，合力為企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)提供新思路。

 

　　2023年1月，國家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知》，鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)針對兒童用藥開發(fā)可靈活調(diào)整劑量的新技術(shù)、新方法；隨后3月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，為兒童抗腫瘤新藥的臨床研發(fā)提供技術(shù)建議；緊接著4月，CDE發(fā)布《兒童用藥溝通交流中Ⅰ類會議申請及管理工作細(xì)則（試行）》，更好地指導(dǎo)和服務(wù)兒科藥研發(fā)；同年8月，國家衛(wèi)健委公布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，共涵蓋吉妥珠單抗注射劑、左甲狀腺素鈉口服溶液劑、非諾多泮注射劑等24個(gè)臨床急需兒科藥......

 

　　今年以來國家發(fā)布的鼓勵(lì)兒科藥研發(fā)相關(guān)政策

 

　　中國是全球第二大兒科用藥市場，根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局的數(shù)據(jù)，2020年0-14歲少兒人口數(shù)為2.53億人，約占全國總?cè)丝跀?shù)的18%。隨著國家“三胎”等政策全面放開，兒科用藥需求也隨之增加。預(yù)計(jì)在相關(guān)政策和用藥需求的驅(qū)動下，未來兒科藥市場將迎來巨大的發(fā)展機(jī)遇。

 

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫、國家醫(yī)保局等

 

　　注：上述銷售額以產(chǎn)品在終端的平均零售價(jià)計(jì)算。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至8月25日，如有疏漏，歡迎指正。